Com base no perfil farmacológico da DFP e nos dados promissores obtidos, o projeto DeFend visa explorar o potencial terapêutico de quelantes de ferro direcionados às mitocôndrias para o tratamento de FRDA. Para este fim, desenvolveremos novos e inovadores ADMs baseados na DFP (MitoDFPs) com propriedades antioxidantes/quelantes de ferro e avaliaremos a sua capacidade de actuar na disfunção mitocondrial e prevenir a oxitose/ferroptose. Essa
abordagem é altamente inovadora pelas seguintes razões: 1) desenvolvendo quelantes de ferro que se acumulam seletivamente nas mitocôndrias, actuaremos directamente num dos principais reservatórios de ferro lábil e o principal organelo afectado na FRDA; 2) Os MitoDFPs podem operar através de um mecanismo multi-alvo (actuar na função mitocondrial e prevenir oxitose/ferroptose), o que pode retardar e interromper a progressão da doença. |